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c UOR i  ALLO   S P ecc H i O













                                                                                capace di indurre la proliferazione
                                                                                dei cardiomiociti già presenti nel
                                                                                cuore, una molecola che possa essere
                                                                                prodotta, distribuita e somministrata
                                                                                con facilità e a basso costo. Per questo
                                                                                scopo, appaiono particolarmente
                                                                                promettenti i farmaci genetici,
                                                                                molecole di DNA o RNA in grado di
                                                                                attivare complesse funzioni biologiche,
                                                                                come ad esempio la proliferazione
                                                                                cellulare. La terapia genica moderna
                                                                                non si limita a trasferire geni classici,
                                                                                codificanti per proteine, ma utilizza
                                                                                anche altre molecole di DNA o RNA,
                                                                                dotate di svariate azioni biologiche.
                                                                                Ad esempio, i microRNA (miRNA)
                                                                                sono piccole molecole di RNA, lunghe
                                                                                21-22 nucleotidi, capaci di regolare
                                                                                simultaneamente l’espressione di
                                                                                centinaia di geni bersaglio. La scoperta
                                                                                di tale meccanismo molecolare
                                                                                di regolazione dell’espressione
                                                                                genica, denominato interferenza
                                                                                a RNA, ha valso ai suoi scopritori, i
                                                                                ricercatori americani Andrew Fire
                                                                                e Craig Mello, il premio Nobel per
                                                                                la Fisiologia e la Medicina nel 2006:
                                                                                infatti ciascun miRNA è in grado di
                                                                                legare qualsiasi RNA messaggero che
                                                                                contenga una sequenza di nucleotidi
                                                                                complementare ad esso e così di
                                                                                interferire con la produzione della
                                                                                relativa proteina. Potendo silenziare
                                                                                contemporaneamente multiple
                                                                                proteine, in genere coinvolte in
                                                                                un medesimo processo biologico,
                                                                                ogni miRNA è potenzialmente un
                                                                                regolatore master, capace di attivare
                                                                                o di spegnere programmi cellulari
                                                                                complessi, quali l’identità funzionale
         Figura 4 - Immagini al microscopio a fluorescenza di cellule del cuore coltivate in laboratorio,
            non trattate (parte superiore) o trattate con uno dei microRNA the inducono la loro   di una cellula, la sua morte, la sua
          proliferazione (parte inferiore). I cardiomiociti sono colorati in verde; quelli che contengono   sopravvivenza o la sua capacità di
          un nucleo rosa anziché blu sono quelli che si sono replicati in seguito al trattamento con il   proliferare.
             microRNA. Questo trattamento induce una massiccia proliferazione delle cellule.   Domanda. E voi, come avete sfruttato


                 70  |  cardiologia negli Ospedali |  duecentosei-duecentosette
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