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N E XT

di Mauro Giacca

Introduzione
di Giuseppe di Tano
L’Ospedale è il luogo dove quotidianamente svolgiamo la gran parte della nostra attività clinica e non solo. Ma oltre
alle corsie, agli ambulatori clinici e diagnostici, alle sale di interventistica c’è un mondo parallelo, quello dei Laboratori
di Ricerca, di cui non possiamo, per forza di cose, avere una costante e specifico aggiornamento. Da questo numero
apriamo una finestra verso questo mondo. Si chiama NEXT e il Prof. Mauro Giacca, uno dei più prestigiosi ricercatori
italiani, Professore di Scienze Cardiovascolari e attuale Head of the School of Cardiovascular and Metabolic Medicine &
Sciences del King’s College di Londra, sarà il nostro osservatore speciale che ci selezionerà cosa succede nei Laboratori
di ricerca sperimentale applicata e transazionale, con uno sguardo analitico particolare verso le ricadute più innovative
per la nostra pratica clinica e terapeutica.

Come le tecnologie dell’RNA stanno cambiando la terapia medica

Farmaci a RNA per le malattie

cardiovascolari

In questo primo editoriale della serie NEXT, parliamo di farmaci a RNA per le malattie

cardiovascolari. Dopo i vaccini per il COVID-19, l’attenzione per le tecnologie a RNA è
letteralmente esplosa. Ma l’idea di utilizzare l’RNA come strumento terapeutico non è
nuova. Di fatto, una serie di piccoli RNA terapeutici sono già stati approvati per l’uso

clinico in Europa e negli Stati Uniti per diverse patologie, tra cui diverse dislipidemie

ono sostanzialmente due i in laboratorio con una tecnica di che intercettano il meccanismo
tipi di RNA che si possono trascrizione in vitro, che sfrutta dell’interferenza a RNA (siRNA) e
Sconsiderare a fini terapeutici, un enzima di un fago per copiare, diminuiscono i livelli di un mRNA
classificati secondo la loro lunghezza. sotto forma di RNA, un gene a bersaglio per via enzimatica, e
Gli RNA corti (di solito intorno DNA. I piccoli RNA non codificanti aptameri, ovvero RNA che si legano
a 20 nucleotidi) possono essere includono corti segmenti di RNA a una proteina bersaglio in virtù della
sintetizzati chimicamente; quelli più che si appaiano con l’RNA di un loro conformazione tridimensionale.
lunghi, tipicamente RNA messaggeri gene bersaglio e ne inibiscono la Ad oggi, sono già stati approvati
(mRNA) che codificano per una funzione (oligonucleotidi antisenso per la pratica clinica 10 ASO, 6
proteina, sono invece prodotti o ASO), RNA a doppio filamento siRNA e 2 aptameri. A testimonianza

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